Вчені збираються змінити відразу кілька генів. Фото: AFP
Експерти Консультативного комітету з рекомбінантної ДНК (Recombinant DNA Advisory Committee, RAC) схвалили заявку Пенсільванського університету на проведення випробувань по генетичній модифікації людини за допомогою технології CRISPR/Cas9, повідомляє журнал Science. В процесі експерименту будуть покращені імунні клітини, які дозволять ефективно боротися з раком.
Вчені збираються змінити відразу кілька генів, чого не дозволяли ранні методи модифікації генома. Дослідники виділять у хворих на рак клітини імунної системи – Т-лімфоцити, – в які потім впровадять знешкоджені віруси. Останні служать своєрідним транспортом для доставки гена, що кодує рецептор білка NY-ESO-1. Цей білок часто присутня на поверхні ракових клітин, і майже ніколи – на мембрані здорових.
CRISPR також порушить роботу гена PD-1, який, як показано, послаблює активність лімфоцитів. Модифіковані лімфоцити потім повертаються в організм пацієнта, де починають активно атакувати пухлина.
У дворічних дослідженнях візьмуть участь 18 осіб з різними типами раку: мієломою, саркомою і меланомою. Пухлини повинні бути стійкими до існуючих методів лікування. Експерименти збираються проводити три наукові центри: Пенсільванський університет, Каліфорнійський університет в Сан-Франциско і Х'юстону університет.
Деякі з членів комісії, розглядаючи заявку, висловили заклопотаність тим, що Пенсільванський університет має фінансові інтереси в успішному проведенні експерименту, оскільки володіє патентами на використання модифікованих Т-лімфоцитів для лікування раку. За рішенням експертів, університет повинен точно позначити свою роль в дослідженні, чи буде він просто поставляти імунні клітини або безпосередньо брати участь у випробуваннях. Зрештою, комітет одноголосно схвалив експеримент.
Консультативний комітет з рекомбінантної ДНК – організація при Департаменті охорони здоров'я США, яка займається схваленням, а також рекомендаціями щодо розробки методів модифікації або синтезу ДНК.