У США вперше схвалили генну терапію в боротьбі з раком

Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило нову генну терапію для лікування раку. Відомство називає це першою схваленої генною терапією, якій дозволили вийти на американський ринок, йдеться в повідомленні FDA.

Терапія отримала назву Kymriah. Вона розроблена, щоб у пацієнтів був ще один шанс вилікуватися, якщо прийняті до цього препарати не принесли результату. За даними FDA, таке відбувається з кожним п'ятим пацієнтом.

Відомство схвалило застосування терапії в США для лікування пацієнтів у віці до 25 років, що страждає на гострий лімфобластний лейкоз – раковим захворюванням крові.

У кожній дозі Kymriah, пояснює CNN, містяться клітини імунної системи пацієнта, генетично модифіковані в лабораторії. Ця процедура називається Т-клітинною терапією химерного антигенного рецептора, після неї клітини здатні визначати і знищувати ракові клітини. Т-клітини – частина імунної системи людини.

ЧИТАЙТЕ ТАКОЖ

• Вчені знайшли ще один спосіб, як побороти рак

"Можливість перепрограмувати клітини пацієнта так, щоб вони атакували смертоносні ракові клітини, відкриває новий рубіж інновації в медицині", – наводяться в повідомленні FDA слова глави відомства Скотта Готтліба.

Глава Центру FDA по біологічним оцінками і дослідженням доктор Пітер Маркс заявив, що новий спосіб лікування "продемонстрував багатообіцяючі показники ремісії і виживання в клінічних випробуваннях".

Глава компанії-виробника препарату Novatris Джозеф Джіменез назвав схвалення терапії "історичним моментом в лікуванні раку".

Випробування препарату були проведені на 63 пацієнтах, вказують в FDA. За три місяці загальний показник ремісії склав 83%.

ЧИТАЙТЕ ТАКОЖ

• Новий аналіз крові може виявити рак задовго до появи симптомів

CNN зазначає, що новий препарат може викликати синдром звільнення цитокінів, цей побічний ефект може загрожувати життю пацієнта. При цьому синдромі різко падає кров'яний тиск, це може бути викликано надзвичайною активністю модифікованих клітин.

Виробник сподівається, що протягом місяця в США будуть діяти мережа з 20 центрів, де застосовується нова терапія. До кінця 2017 року компанія планує розширити її до 32 медичних центрів.

Терапія варто 475 тис. доларів, але якщо протягом місяця у пацієнта не буде зафіксовано змін, оплати з нього вимагати не будуть, заявили в Novatris.

За оцінками Національного інституту онкології США, гострий лімфобластний лейкоз діагностують щорічно у близько 3,1 тис. пацієнтів у віці 20 років або молодше, повідомили в FDA.