Ученые хотят бороться с гемофилией с помощью стволовых клеток

Гемофилия – одно из самых известных наследственных заболеваний, которым страдают в основном мужчины, в то время как женщины могут являться лишь носительницами гена болезни.

Самая распространенная разновидность гемофилии – гемофилия А – связана с мутацией, при которой организм не вырабатывает белок Фактор VIII (FVIII), из-за чего кровь не может сворачиваться.

Группа ученых из Института исследования рака в Неваде ввела мышам, страдающим мышиной разновидностью гемофилии А, индуцированные стволовые клетки, которые были "обучены" вырабатывать FVIII.

Деоккупация юга страны – как украинские военные отвоевывают территории

Запрет на передвижение по стране для военнообязанных – все детали

Ракетные удары по мирным украинским городам - июль 2022

Ядерный терроризм россии

В результате организмы мышей вырабатывали этот белок в количестве, достаточном, чтобы остановить кровотечение.

Исследователи отмечают, что многие прежние попытки лечения гемофилии с помощью генных методов оканчивались неудачей, в частности, из-за того, что чужеродные клетки отторгались иммунной системой.

Но недавно была разработана технология получения индуцированных стволовых клеток (iPS) из "обычных" клеток организма, что снимало проблему иммунного отторжения.

Авторы исследования получили стволовые клетки из фибробластов, взятых из кончика хвоста мышей, затем "научили" их вырабатывать FVIII и ввели их в печень мышей, больных гемофилией.

Затем через различные промежутки времени (от 7 до 90 дней) мышам делали надрезы на хвосте. Животные из контрольной группы, которым не вводили стволовые клетки, умерли через несколько часов после этого от кровотечения, в то время как мыши, которые получали стволовые клетки, жили затем в течение более чем трех месяцев.

При этом концентрация FVIII в плазме мышей выросла с 8% до 12%.

"Наше исследование дает дополнительные свидетельства того, что терапия с помощью индуцированных стволовых клеток в будущем может быть использована для лечения генетических заболеваний у людей", – говорят ученые.

Методов лечения гемофилии сейчас не существует, хотя созданы лекарства, которые позволяют довести срок жизни больных до продолжительности жизни здоровых людей. Одним из этих методов является переливание донорского FVIII. Вместе с тем, у некоторых больных развивается иммунная реакция на донорский материал.

Больные гемофилией подвергаются постоянному риску кровоизлияния в мозг и другие жизненно важные органы даже при незначительной травме. Частые кровоизлияния в суставы и мышцы могут приводить к инвалидности.